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他指出，目前我国创新药物研发的瓶颈和短板，主要表现在：原始创新不足，生命科学和生物医药领域基础研究比较薄弱，原创新药创制与发达国家还有很大差距；创新链和产业链中许多环节还存在短板，关键试剂、仪器与装备等卡脖子瓶颈问题亟待解决，生物医药研发数据库等方面严重依赖国外资源，技术和资源储备不足，自主创新意识与风险防范意识不强。
4月26日出席“生生不息·创盈未来”专精特新高质量发展大讲堂开幕式暨第一期生物医药专场论坛照片。二、新阶段 新征程 新任务：完善布局、研发攻关、技术交融、中国特色面对新的发展阶段，我们要大力加强我国新药研究的原始创新，努力实现“从0到1”的突破，开辟新的赛道，力争从“跟跑”、“并跑”到在某些方面逐步实现“领跑”。原始创新（first in class）大致包括：新的治疗概念和治疗策略、新靶点、新机制、新的技术、新的结构类型、新的适应症、新的药物特性等。临床价值和患者需求是原始创新的动力，也是原始创新的目标。目前，我国新药研究的在研靶点还是以追随为主，原创新药、靶标数量远落后于发达国家；基于已知靶标的模仿创新难以抢占市场先机，基础研究向应用的转化匮乏，亟待加速。针对我国生物医药领域的发展，陈院士提出了以下五个方面的思考：一是进一步完善我国药物创新体系的定位和布局。随着我国医药产业发展，一批企业逐渐建立和增强了自身科技力量和研究经验，一批生物医药科技创新企业蓬勃发展，它们逐步具备了开展规范化的新药临床前和临床研究的能力。这种状况必然影响和改变我国新药研究的格局。专业研究机构和高校应当把研究重点更多地转向源头创新，更加重视战略性、前瞻性、开拓性的研究，在新策略、新技术、新靶点、新机制等方面开展源头创新研究，以引领方向，抢占先机。令人感到欣慰的是，在加强源头创新方面我们已经出现了一些喜人的进展。国产创新药与国外“First-in-class(原创新药）”药物研发的时间差逐渐缩小，创新型Biotech（生物科技）企业的研发投入快速增长，创新药 license out（专利授权）数量显著上升，出现了一批有望成为First-in-Class和Best-in-Class的国产创新药，未来可能诞生多个新靶点、新机制药物。二是加强基础研究，主动对接科技前沿新突破，开拓新药研究和产业发展新方向。基础研究是药物创新源动力，生物医药领域的基础研究突破，催生了一批科技创新前沿和研发热点，例如精准医学和个性化药物研发、生物大数据与人工智能、基因编辑技术、再生医学与干细胞技术、肿瘤免疫疗法、抗体偶联药物开发、CAR-T细胞治疗技术等。新药研究要密切关注基础研究的新趋势和新成就，主动对接科技前沿新突破，才能掌握创新引领的主动权，逐步从模仿创新转变为在一些方向上实现原始创新。三是加强多学科、多种技术方法的交汇融合、综合集成。学科交叉、技术集成已经成为当代科技发展的强大推动力。在药学领域，基础研究、应用基础研究和应用研究的结合日益紧密，转化显著加快；药物化学、药理学、信息科学、技术科学等学科之间的界限日益模糊，多学科综合集成的趋势不断增强。特别要指出的是，基于大数据和人工智能的发展很可能给未来的药物研究带来颠覆性的变化。四是两手都要硬。要密切关注国际科技前沿热点，努力实现跟踪、赶超甚至跨越；同时也要立足国内实际，中药和天然药物研究是我国在药物研究领域具有优势和特色的方向，要充分发挥我国在这些方面的特色优势。五是进一步完善原创新药（first in class）监管审评机制。要把严格监管、确保安全和促进创新、推动发展放在同等重要的地位，提高政治站位，强化敢为人先、勇于担当的创新自信。陈凯先院士在报告中回顾了我国生物医药领域从大国逐步走向强国的不平凡历程，展望了新阶段、新目标、新任务：从上个世纪90年代后半期初步建立自主创新体系的框架，到近年来跃居国际新药研发“第二方阵”的前列，再到2035年争取在原始创新方面在国际先进行列中占有一席之地。他表示坚信在党的二十大胜利召开的指引和鼓舞下，在广大科技人员的共同努力下，这个宏伟蓝图一定能夠实现！微信编辑： 方子昭
